實(shí)現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療的潛力

臨床前動(dòng)物研究的有希望的發(fā)現(xiàn)顯示了基因治療不可治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛力。在今天發(fā)表的新研究中，科學(xué)家成功地使用基因療法來(lái)減緩疾病的進(jìn)展，并改善肌萎縮側(cè)索硬化和帕金森病的癥狀。研究成果發(fā)表在《神經(jīng)科學(xué)2018》上，這是神經(jīng)科學(xué)學(xué)會(huì)的年會(huì)，也是全球腦科學(xué)與健康新興新聞的最大來(lái)源?；蛑委熗ǔＪ褂脺缁畹牟《緮y帶新的遺傳物質(zhì)進(jìn)入細(xì)胞，改變特定的基因來(lái)治療或預(yù)防疾病。研究人員可能會(huì)用健康的基因副本替換突變基因，關(guān)閉致病基因，或者給身體添加新基因來(lái)幫助對(duì)抗疾病。

盡管基因治療對(duì)于包括某些癌癥在內(nèi)的有限條件來(lái)說(shuō)是一種有希望的治療選擇，但這項(xiàng)技術(shù)對(duì)于大多數(shù)疾病來(lái)說(shuō)仍然是實(shí)驗(yàn)性的，并且正在進(jìn)行研究以確保它們?cè)谌祟惢颊咧惺前踩行У?。?dòng)物研究是實(shí)驗(yàn)性基因治療進(jìn)入臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵部分。

今天的新發(fā)現(xiàn)表明：

一項(xiàng)新技術(shù)允許將基因治療傳遞到小鼠的整個(gè)脊髓(M. Bravo Hernandez，摘要208.10)。

基因治療安全有效地延長(zhǎng)了ALS小鼠模型的壽命，改善了運(yùn)動(dòng)功能(格雷琴湯姆森，摘要208.16)。

基因治療減緩了遺傳性帕金森病小鼠模型中神經(jīng)元丟失的進(jìn)程(Jose L. Lanciego，摘要292.01)。

基因治療在巴滕氏病小鼠模型中顯示出希望，巴滕氏病是一種兒童神經(jīng)退行性疾病(Shibi Likhite，摘要355.01)。密歇根州立大學(xué)新聞發(fā)布會(huì)主持人弗雷德里克曼弗雷德森博士說(shuō)：“基因治療有望改變不可治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的生活。“今天介紹的研究代表了預(yù)防和治療不治之癥(如帕金森病和阿爾茨海默病)的重要而令人興奮的一步。”

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