機器學習能夠準確和可預測地編輯致病基因變?

發(fā)表在《03010》雜志上的一篇新論文報道了一種通過機器學習實現(xiàn)致病基因變異精確可預測編輯的方法。這一成果建立了一種實現(xiàn)精確無模板基因組編輯的方法，為遺傳病的研究和潛在治療提供了新的可能。

雖然CRISPR-Cas9徹底改變了基因組編輯技術進行研究，但保證這項技術的準確性非常重要。CRISPR-Cas9基因組編輯中常用的DNA“模板”保證了DNA修復的準確性或在基因組中引入了特定的DNA序列。因此，沒有這些模板的DNA修復往往被認為是不準確的。

現(xiàn)在，美國馬薩諸塞州劍橋市布里格姆婦女醫(yī)院和哈佛醫(yī)學院的理查德舍伍德及其同事發(fā)明了一種通過機器學習預測基因組修復結果的方法，實現(xiàn)了精確的無模板Cas9編輯。研究人員利用包含近2000對Cas9 RNA(gRNA)和人類DNA靶標的數(shù)據(jù)庫，訓練了一個名為inDelphi的機器學習模型。根據(jù)該模型，5%~11%的針對人類基因組的Cas9 gRNA可以在50%以上的情況下產(chǎn)生單一且可預測的修復結果(稱為“precision 50”)。InDelphi還可以使用無模板Cas9編輯來識別和預測致病基因變異的合適靶標，包括一些曾經(jīng)被認為無法通過這種方法找到的靶標。

最后，研究人員通過實驗證明，人類細胞中近200個與赫爾曼斯基-普德拉克綜合征、門克斯病和家族性高膽固醇血癥相關的致病變異，編輯和修復的準確率可以達到準確率50的標準。

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