3月1日自適應(yīng)平臺試驗希望更快地為患者帶來新的治療方法

神經(jīng)病學(xué)年鑒中的一篇新論文描述了 HEALEY ALS 平臺試驗的方法、結(jié)構(gòu)和啟動——這是第一個針對肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的平臺試驗——旨在加速為患有該疾病的人開發(fā)有效和突破性的治療方法。

“這項研究確實是第一個用于 ALS 藥物開發(fā)的綜合平臺，其中中央基礎(chǔ)設(shè)施在各種研究產(chǎn)品之間共享，每個產(chǎn)品都使用通用協(xié)議進行測試，并與共享的安慰劑隊列進行比較，”第一作者和聯(lián)合首席研究員說Sabrina Paganoni，醫(yī)學(xué)博士，博士，馬薩諸塞州總醫(yī)院 (MGH) 神經(jīng)臨床研究所 (NCRI) 聯(lián)合主任，麻省總醫(yī)院 Healey & AMG Center for ALS 的醫(yī)師科學(xué)家，哈佛大學(xué) PM&R 助理教授醫(yī)學(xué)院和斯波爾丁康復(fù)醫(yī)院。“由于這種設(shè)計，參與這項試驗的 ALS 患者有更大的機會接受積極治療。”

在 Paganoni 和首席研究員 Merit Cudkowicz、醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)碩士、Sean M. Healey 和 AMG ALS 中心主任、MGH 神經(jīng)病學(xué)主任和哈佛醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué) Julieanne Dorn 教授的領(lǐng)導(dǎo)下，HEALEY ALS 平臺試驗在全國 NEALS 聯(lián)盟的 50 多個協(xié)調(diào)站點的網(wǎng)絡(luò)中招募患者。該試驗在持續(xù)的基礎(chǔ)上同時評估幾種治療方法。

“該試驗有幾個重要的科學(xué)目標(biāo)，因為我們正在收集許多新的生物標(biāo)志物和結(jié)果測量，這不僅可以為整個 ALS 臨床試驗領(lǐng)域的試驗提供更有效的讀數(shù)，”Cudkowicz 說。“此外，我們正在創(chuàng)建一種方法，以確保來自不斷增長的安慰劑隊列的數(shù)據(jù)共享和樣本共享，我們希望我們能夠為我們對 ALS 背后的科學(xué)的理解做出貢獻，并以協(xié)作的方式分享學(xué)習(xí)成果。”

目前，HEALEY ALS 平臺試驗已完成前四個試驗組的注冊，第五個研究產(chǎn)品的測試已經(jīng)開始。“試驗的一個重要特點是它將是常青樹，這意味著我們打算始終為新參與者提供多種研究產(chǎn)品，”帕加諾尼說。該團隊正在與更多的行業(yè)合作者合作，以在 2022 年創(chuàng)建新的治療點，并計劃在此之后建立更多的治療點。

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