Bluebird Bio 的腦疾病基因療法獲得加速批準(zhǔn)

Bluebird Bio Inc. 的腦萎縮疾病基因療法獲得了美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的加速批準(zhǔn)，使其成為首個(gè)針對(duì)患有腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良兒童的同類療法。

首席執(zhí)行官 Andrew Obenshain 周五在接受采訪時(shí)表示，一次性治療將以 Skysona 的名義出售，成本為 300 萬(wàn)美元。這一價(jià)格在美國(guó)創(chuàng)下了記錄 根據(jù)公司聲明，該批準(zhǔn)允許總部位于馬薩諸塞州薩默維爾的 Bluebird在提供長(zhǎng)期數(shù)據(jù)證明治療益處的條件下推出其基因療法。

Bluebird 的療法，也稱為 eli-cel，用于治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良 (CALD)，這是一種罕見的遺傳病，會(huì)影響年輕男孩，并可能導(dǎo)致快速惡化和死亡。到目前為止，對(duì)這種情況唯一可用的治療方法是從兄弟姐妹或匹配的供體進(jìn)行干細(xì)胞移植。

由于 70% 被診斷患有 CALD 的患者沒有匹配的供體，eli-cel 可以顯著改善此類患者的生活。該療法被批準(zhǔn)用于 4 至 17 歲的男孩，無(wú)論他們是否有匹配。

Obenshain 周五告訴彭博社，該公司曾尋求完全批準(zhǔn)這種治療方法，但在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的對(duì)話中，加速途徑是最佳選擇。雖然后期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)顯示治療效果有希望的結(jié)果，但至少有 3 名接受 eli-cel 的患者患上了骨髓癌。出于安全考慮，試驗(yàn)于 2021 年 8 月暫停。暫停將與批準(zhǔn)一起解除。

6 月，F(xiàn)DA 的一個(gè)專家顧問小組一致投票支持該療法，稱其益處大于風(fēng)險(xiǎn)。然而，專家組強(qiáng)調(diào)需要在患者接受治療后對(duì)其進(jìn)行積極監(jiān)測(cè)。

Skysona 的批準(zhǔn)標(biāo)志著 Bluebird 在一個(gè)月內(nèi)第二次獲得批準(zhǔn)，為一家最近警告可能資金不足的公司注入了新的希望。Bluebird 計(jì)劃在兩次批準(zhǔn)后出售從 FDA 收到的優(yōu)先審查憑證，估計(jì)每張可以賣到 1.1 億美元左右。

每年只有大約 40 名患者被診斷出患有 CALD，Skysona 代表了 Bluebird 最小的機(jī)會(huì)。相比之下，該公司估計(jì)超過 850 人可能有資格接受其 Zynteglo 基因治療血液疾病β地中海貧血。

“這一直是關(guān)于男孩的，而不是關(guān)于我們的商業(yè)機(jī)會(huì)，更多的是關(guān)于實(shí)現(xiàn)使命，”奧本沙恩說。

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