研究確定血友病 A 基因治療的最低有效劑量

研究人員確定了治療血友病 A 的臨床候選基因治療載體的最低有效劑量 (MED)。描述了這項(xiàng)在小鼠模型中進(jìn)行的藥理學(xué)研究，旨在支持在血友病 A 患者中啟動(dòng) 1 期臨床試驗(yàn)。在同行評(píng)審期刊人類基因治療。單擊此處立即閱讀文章。

“雖然有許多其他基因治療計(jì)劃專注于血友病 A，但沒(méi)有一個(gè)獲得 FDA 批準(zhǔn)的治療方法”，人類基因治療的主編Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)。“成功的關(guān)鍵是開(kāi)發(fā)一種足夠有效的載體產(chǎn)品，使其在安全劑量范圍內(nèi)有效。”

賓夕法尼亞大學(xué)佩雷??爾曼醫(yī)學(xué)院的醫(yī)學(xué)博士 James M. Wilson及其同事使用腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體 AAVhu37 將人類因子 VIII (hFVIII) 的基因傳遞給 A 型血友病小鼠模型。由于他們?cè)谑┯貌煌瑒┝枯d體的所有小鼠組中檢測(cè)到 hFVIII 活性，因此研究人員得出結(jié)論，最低有效劑量是研究中評(píng)估的最低劑量。觀察到的活性水平表明，基于 AAVhu37 的基因治療方法足以改變?nèi)祟惖膰?yán)重血友病 A。

“我們的結(jié)果強(qiáng)烈表明，我們的基因治療產(chǎn)品將證明對(duì)血友病 A 患者的臨床療效，”研究人員表示。

關(guān)于期刊

Human Gene Therapy是歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)和其他八個(gè)國(guó)際基因治療學(xué)會(huì)的官方期刊，是該領(lǐng)域的第一本同行評(píng)審期刊，提供對(duì)人類基因治療關(guān)鍵支柱的全方位訪問(wèn)：研究、方法和臨床應(yīng)用。該雜志由主編Terence R. Flotte、醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學(xué)教育教授、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)和執(zhí)行副校長(zhǎng)以及受人尊敬的國(guó)際編輯委員會(huì)領(lǐng)導(dǎo)。人類基因療法有印刷版和在線版。完整的目錄和樣本問(wèn)題可在人類基因治療網(wǎng)站上找到。

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