研究發(fā)現(xiàn)每日類固醇安全并減緩杜氏肌營養(yǎng)不良癥的進展

發(fā)表在JAMA上的新研究建議杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 兒童每日服用類固醇，這標志著該病的治療方式發(fā)生了重大變化。羅切斯特大學醫(yī)學中心 (URMC) 神經(jīng)學家 Robert Griggs 醫(yī)學博士和英國紐卡斯爾大學醫(yī)學博士 Michela Guglieri 領(lǐng)導了這項研究，該研究由致力于改善這種致命疾病護理的全球研究團隊進行。

“在可預見的未來和全球范圍內(nèi)，皮質(zhì)類固醇可能仍然是 DMD 的主要治療方法，因此我們建立一個有科學證據(jù)支持的護理標準至關(guān)重要，”Griggs 說。“這項研究表明，對日常使用皮質(zhì)類固醇的健康擔憂被夸大了，并且在改善運動和肺功能方面有明顯的好處。這些研究結(jié)果清楚地支持每日方案而不是間歇性方案作為 DMD 男孩的初始治療。”

DMD 是一種幾乎只在男孩中發(fā)現(xiàn)的疾病，其特征是肌肉無力，出現(xiàn)在 3-4 歲并迅速發(fā)展，導致嚴重的殘疾。這些癥狀最終會蔓延到負責呼吸的心臟和肌肉，而這種疾病通常在男孩到了十幾歲時就會致命。在美國，估計有 28,000 人患有這種疾病。

雖然已知皮質(zhì)類固醇潑尼松和地氟扎可改善DMD 患者的肌肉力量和功能，并且多年來一直是一線治療藥物，但目前沒有普遍接受的類固醇用于 DMD 的標準。對治療 DMD 的醫(yī)生進行的一項全球調(diào)查發(fā)現(xiàn)了 29 種不同的治療方案，最常見的是 10 天休息和 10 天休息。這種間歇性給藥方案旨在限制與兒童長期使用類固醇相關(guān)的潛在副作用，例如體重增加、發(fā)育遲緩和骨密度降低。

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