研究人員努力為 ALS 患者開(kāi)發(fā)基于蛋白質(zhì)的治療方法

位于南佛羅里達(dá)大學(xué)的 USF Health Morsani 醫(yī)學(xué)院的研究人員成功測(cè)試了一種蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)有可能幫助開(kāi)發(fā)針對(duì) ALS 患者的基于蛋白質(zhì)的療法，這是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，也稱(chēng)為作為 Lou Gehrig 的疾病，它會(huì)影響大腦和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞。

該研究發(fā)表在eNeuro上，研究了載脂蛋白 A1(一種“好膽固醇”)對(duì)內(nèi)皮細(xì)胞的影響，內(nèi)皮細(xì)胞是在大腦、脊髓組織和血液循環(huán)之間提供屏障的血管內(nèi)層。

在讓人聯(lián)想到 ALS 的環(huán)境條件下的培養(yǎng)皿中，研究小組發(fā)現(xiàn)這種蛋白質(zhì)激活了細(xì)胞內(nèi)的獨(dú)特通路，該通路提高了存活率并保護(hù)內(nèi)皮細(xì)胞免受血液中有毒物質(zhì)的侵害。該途徑可以提高細(xì)胞的存活率并防止 ALS 對(duì)血管的進(jìn)一步損傷。

神經(jīng)外科和腦修復(fù)系教授、首席研究員 Svitlana Garbuzova-Davis 說(shuō)： “有了功能性屏障，希望中樞神經(jīng)系統(tǒng)環(huán)境的毒性會(huì)降低，疾病進(jìn)展可以減緩。”

雖然這種蛋白質(zhì)已被證明可以在糖尿病和動(dòng)脈粥樣硬化等疾病中保護(hù)內(nèi)皮細(xì)胞，但它對(duì) ALS 損傷的內(nèi)皮細(xì)胞的影響以前是未知的。

為了測(cè)試對(duì) ALS 的影響，研究小組檢查了蛋白質(zhì)如何影響內(nèi)皮細(xì)胞信號(hào)。Garbuzova-Davis 和聯(lián)合研究人員 USF 教授 Alison Willing 和 USF 杰出大學(xué)教授 Cesario Borlongan 發(fā)現(xiàn)受損細(xì)胞吸收蛋白質(zhì)，顯著減少內(nèi)皮細(xì)胞損傷。

“現(xiàn)在預(yù)測(cè)對(duì)患者的最終影響還為時(shí)過(guò)早，”Willing 說(shuō)。“在這項(xiàng)研究中，我們使用了一種細(xì)胞培養(yǎng)模型，我們可以控制細(xì)胞所接觸的所有方面。不可能對(duì)人類(lèi)進(jìn)行相同程度的控制。”

Garbuzova-Davis 說(shuō)，這項(xiàng)研究為進(jìn)一步研究 ALS 動(dòng)物模型以充分確定蛋白質(zhì)的治療效果奠定了基礎(chǔ)。在取得成功的結(jié)果后，載脂蛋白 A1 可考慮用于臨床試驗(yàn)，評(píng)估其在 ALS 患者中的安全性和有效性。

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