小因素對基因組編輯產(chǎn)生大影響

經(jīng)過多年的基因編輯系統(tǒng)工程，研究人員開發(fā)了一套工具，可以修改活細(xì)胞中的基因組，類似于“基因組手術(shù)”。這些工具，包括基于 CRISPR/Cas9 自然系統(tǒng)的工具，為解決未滿足的臨床需求提供了巨大的潛力，最近 FDA 批準(zhǔn)的第一個基于 CRISPR/Cas9 的療法就突顯了這一點(diǎn)。

一種稱為“基本編輯”的相對較新的方法使基因編輯具有極高的準(zhǔn)確性和高多功能性，但有一個關(guān)鍵的權(quán)衡：編輯安裝的可變性和效率通常較低。換句話說，雖然可以以高精度進(jìn)行主要編輯并且?guī)缀醪恍枰碑a(chǎn)品，但該方法通常也無法以合理的頻率進(jìn)行這些編輯。

在2024 年 4 月 18 日發(fā)表在《自然》雜志上的一篇論文中，普林斯頓大學(xué)科學(xué)家 Jun Yan 和 Britt Adamson 以及幾位同事描述了一種更高效的主編輯器。

Prime 編輯系統(tǒng)至少由兩個組件組成：CRISPR/Cas9 蛋白質(zhì)元件的修改版本和稱為 pegRNA 的核糖核酸(RNA) 分子。這些組件通過幾個協(xié)調(diào)的步驟協(xié)同工作：首先，pegRNA 結(jié)合蛋白質(zhì)并將所得復(fù)合物引導(dǎo)至基因組中的所需位置。

在那里，蛋白質(zhì)在 DNA 上產(chǎn)生切口，并使用 pegRNA 上編碼的模板序列，將編輯“逆轉(zhuǎn)錄”到附近的基因組中。通過這種方式，主編輯器將精確的序列“寫入”目標(biāo) DNA 中。

Adamson 說：“Prime 編輯是一種非常強(qiáng)大的基因組編輯工具，因為它使我們能夠更好地控制基因組序列的改變方式。”

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