肌肉疾病的下一代基因治療載體利用人工智能預(yù)測方法來提高療效和安全性

一項新研究描述了使用人工智能(AI)設(shè)計新一代衣殼(包裹腺相關(guān)病毒(AAV)遺傳物質(zhì)的結(jié)構(gòu))，以改善肌肉疾病的基因療法。

新的衣殼有效地靶向肌肉，避免進入肝臟，同時減少所需載體的劑量。這些結(jié)果為更有效的神經(jīng)肌肉疾病基因療法鋪平了道路，同時降低了副作用風(fēng)險和生產(chǎn)成本。

這篇發(fā)表在《自然通訊》上的文章題為“針對整合素 alpha V beta 6 的工程化 AAV 可在物種間改善肌向性”。

“神經(jīng)肌肉疾病基因治療的時代已經(jīng)開始，這些疾病的復(fù)雜性要求我們不斷創(chuàng)新，以改進針對肌肉的候選藥物。我們設(shè)計的新一代基因治療載體在療效和安全性方面具有改變游戲規(guī)則的作用。它目前正在針對各種神經(jīng)肌肉疾病進行測試，”研究和開發(fā)罕見疾病基因療法的法國實驗室 Genethon 的研究主任兼進行性肌營養(yǎng)不良癥團隊負責(zé)人IsabelleRichard說道。

Genethon 首席執(zhí)行官 Frederic Revah 表示：“這些結(jié)果預(yù)示著新一代基因治療產(chǎn)品將更有效、副作用更少，不僅對肌肉有效，而且對其他疾病的其他靶器官也同樣有效。它們還凸顯了我們設(shè)計基因治療 AAV 載體的方法的潛力。”

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