研究發(fā)現(xiàn)潛在的新基因編輯工具

很少有進(jìn)展像 CRISPR-Cas 系統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)那樣震撼生物技術(shù)世界或引起如此多的轟動(dòng)，這是 2020 年獲得諾貝爾獎(jiǎng)的基因編輯領(lǐng)域的一項(xiàng)突破。但是這些自然存在于細(xì)菌中的系統(tǒng)是有限的，因?yàn)樗鼈冎荒軐蜻M(jìn)行微小的調(diào)整。近年來，科學(xué)家們在細(xì)菌中發(fā)現(xiàn)了一個(gè)不同的系統(tǒng)，它可能會導(dǎo)致更強(qiáng)大的基因編輯方法，因?yàn)樗哂性诨蚪M中插入基因或整個(gè) DNA 部分的獨(dú)特能力。

德克薩斯大學(xué)奧斯汀分校的新研究極大地?cái)U(kuò)展了該系統(tǒng)自然發(fā)生版本的數(shù)量，為研究人員提供了大量用于大規(guī)?；蚓庉嫷臐撛谛鹿ぞ摺?/p>

其他科學(xué)家已經(jīng)確定了使用 CRISPR 將自身插入生物體基因組中不同位置的基因簇，稱為CRISPR 相關(guān)轉(zhuǎn)座子 (CAST)。早期的工作表明，它們可用于將整個(gè)基因或大 DNA 序列添加到基因組中，至少對于細(xì)菌而言是這樣。

現(xiàn)在，由Ilya Finkelstein和Claus Wilke在 UT Austin領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)已將可能的 CAST 數(shù)量從大約 12 個(gè)增加到近 1,500 個(gè)。他們本周在《美國國家科學(xué)院院刊》上發(fā)表了他們的研究結(jié)果。

“通過 CAST，我們有可能插入許多基因，稱為‘基因盒’，編碼多種復(fù)雜的功能，”分子生物科學(xué)副教授芬克爾斯坦說，他是這項(xiàng)研究的構(gòu)思者和負(fù)責(zé)人。除此之外，這開辟了治療與多個(gè)基因相關(guān)的復(fù)雜疾病的可能性。

根據(jù)基因工程和生物技術(shù)的說法，CRISPR 研究員和諾貝爾獎(jiǎng)獲得者詹妮弗·杜德納 (Jennifer Doudna) 預(yù)測，CAST 將成為擴(kuò)展基因工程師工具包的關(guān)鍵因素，使之有可能在十年內(nèi)引入“任何基因位置、任何生物體中的任何變化”新聞。

使用德克薩斯高級計(jì)算中心(TACC)的Stampede2超級計(jì)算機(jī)，該團(tuán)隊(duì)梳理了世界上最大的基因組片段數(shù)據(jù)庫，這些數(shù)據(jù)庫來自尚未在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)或完全測序的微生物。

“如果沒有 TACC 的資源，這將是不可能的，”領(lǐng)導(dǎo)該項(xiàng)目數(shù)據(jù)工程部分的綜合生物學(xué)系教授兼系主任威爾克說。

他估計(jì)，如果搜索在功能強(qiáng)大的臺式計(jì)算機(jī)上運(yùn)行，??則需要數(shù)年時(shí)間。取而代之的是，借助該大學(xué)的一臺超級計(jì)算機(jī)，最終分析在幾周內(nèi)完成。三名研究生——James Rybarski、Kuang Hu 和 Alexis Hill——在該項(xiàng)目的各個(gè)方面全職工作了近兩年。

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