蛋白質(zhì)的發(fā)現(xiàn)重振有希望的新療法
幾年前,出現(xiàn)了一種使用干細(xì)胞因子 (SCF) 的有前途的治療方法,它可能治療多種疾病,例如缺血、心臟病發(fā)作、中風(fēng)和輻射暴露。然而,在臨床試驗(yàn)期間,許多患者出現(xiàn)了嚴(yán)重的過敏反應(yīng),并且基于 SCF 的療法的開發(fā)停止了。
由德克薩斯大學(xué)奧斯汀分校的工程師領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)研究小組開發(fā)了一種相關(guān)的治療方法,他們說這種治療方法可以避免這些主要的過敏反應(yīng),同時(shí)保持其治療活性。最近發(fā)表在《自然通訊》上的這一發(fā)現(xiàn)的關(guān)鍵是使用了一種類似的膜結(jié)合版本的 SCF,它在工程脂質(zhì)納米載體中傳遞。
科克雷爾工程學(xué)院生物醫(yī)學(xué)工程系教授亞倫貝克說:“我們?cè)O(shè)想這是一種可以注射到缺乏血流的地方的東西,它可以誘導(dǎo)血管在該區(qū)域生長(zhǎng)。”項(xiàng)目的領(lǐng)導(dǎo)。
干細(xì)胞因子是一種細(xì)胞因子,是一種可溶性蛋白質(zhì),可刺激體內(nèi)再生和干細(xì)胞生長(zhǎng)。它能夠幫助干細(xì)胞生長(zhǎng),特別是在骨髓等關(guān)鍵部位,使其在許多治療應(yīng)用中非常有希望。但在與中風(fēng)相關(guān)的臨床試驗(yàn)中,當(dāng)它被輸送到身體時(shí),會(huì)導(dǎo)致肥大細(xì)胞生長(zhǎng),從而激活免疫系統(tǒng)的防御并導(dǎo)致過敏反應(yīng)。
新療法使用跨膜干細(xì)胞因子,這是一種與細(xì)胞膜相連的細(xì)胞因子。在體內(nèi),跨膜形式可以被切割成可溶形式,在身體周圍傳播。
“我們發(fā)現(xiàn)這種跨膜干細(xì)胞因子具有所有必要的治療特性,并且不會(huì)激活免疫系統(tǒng)并引起過敏反應(yīng),”貝克實(shí)驗(yàn)室前成員、現(xiàn)在是斯坦福大學(xué)博士后研究員、該研究的第一作者 Eri Takematsu 說。紙。
跨膜 SCF 的最大問題是,因?yàn)樗豢扇芙猓鶗?huì)在溶液中聚集在一起。因此,該團(tuán)隊(duì)開發(fā)了脂質(zhì)納米載體來幫助它在溶液中表達(dá),并針對(duì)不同的細(xì)胞類型調(diào)整其活性。他們專門研究了使用脂質(zhì)體(脂質(zhì)氣泡)和脂質(zhì)納米圓盤作為跨膜 SCF 的載體。
“這種類型的納米圓盤是人們以前沒有探索過很多開發(fā)療法的東西,”貝克說。“它在跨膜 SC 周圍形成了一個(gè)小脂質(zhì)島,并將其與一圈蛋白質(zhì)結(jié)合在一起,有點(diǎn)像套索。”
研究人員已經(jīng)為他們的方法申請(qǐng)了專利,下一步將是臨床試驗(yàn)。然而,為了做到這一點(diǎn),他們需要獲得美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn),才能將該治療藥物歸類為研究性新藥。此外,他們還在繼續(xù)微調(diào)重要的細(xì)節(jié),例如為患者提供正確的劑量。
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