尿液碳酸氫鹽檢測為囊性纖維化患者的 CFTR 功能提供了新的安全的量化方法

一項針對 50 名囊性纖維化 (CF) 成年患者的研究發(fā)現，受挑戰(zhàn)的尿液碳酸氫鹽排泄可能為囊性纖維化跨膜電導調節(jié)器 (CFTR) 功能及其藥理學改善程度提供一種新的、簡單且安全的量化方法。該研究發(fā)表在《內科學年鑒》上。

隨著最近引入針對致病機制的療法，囊性纖維化的管理發(fā)生了變化。囊性纖維化跨膜電導調節(jié)劑 (CFTR) 調節(jié)劑，包括 elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor，是增強或糾正 CFTR 通道功能障礙的新型藥物。他們還可以部分恢復 CFTR 功能。

測量汗液氯化物濃度是評估體內 CFTR 功能最常用的方法。然而，汗液氯化物僅與臨床疾病特征相關，耗時，需要經驗豐富的工作人員，并且個體差異很大。存在許多其他 CFTR 生物標志物，但具有限制其臨床使用的復雜方法。

腎功能障礙可能與 CF 相關，并且可以通過通過 pendrin 發(fā)生的量化腎臟中碳酸氫鹽分泌的測試來測量。CFTR 對于 pendrin 的功能和調節(jié)是完全必要的，在 CF 中會導致排泄過量碳酸氫鹽的能力受損。這些患者在口服碳酸氫鈉負荷后增加腎堿排泄的能力降低，使挑戰(zhàn)試驗成為藥物治療監(jiān)測的潛在選擇。

來自丹麥奧胡斯奧胡斯大學的研究人員研究了 50 名CF成年患者，他們開始使用 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 進行 CFTR 調節(jié)劑治療，以評估受挑戰(zhàn)的碳酸氫鹽排泄與基線臨床特征之間的關聯(lián)，量化 CFTR 調節(jié)劑藥物引起的受挑戰(zhàn)碳酸氫鹽的變化治療六個月后的排泄，并表征健康成人的個體內變異。

作者在 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 治療前和治療后 6 個月評估和量化了急性口服碳酸氫鈉激發(fā)后尿中的碳酸氫鹽排泄。他們發(fā)現，受挑戰(zhàn)的尿液碳酸氫鹽排泄與 CF 疾病特征相關。使用 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 將碳酸氫鹽排泄量增加到對照組參與者的約 70%。

據作者稱，他們的早期評估表明，受挑戰(zhàn)的尿液碳酸氫鹽排泄提供了一種新的、簡單且安全的功能評估，可量化 CFTR 功能降低的生物學后果和藥物治療后功能恢復的程度。

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