有前途的阿爾茨海默氏癥藥物還可以改善唐氏綜合癥和正常衰老的記憶力

一項新的研究表明，阿爾茨海默病的潛在治療方法也可以改善唐氏綜合癥患者的認知功能。

藥物 sargramostim(GM-CSF，代表粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子)是第一個在 II 期臨床試驗中顯示阿爾茨海默病患者記憶改善的藥物。GM-CSF 是一種正常的人類蛋白質(zhì)，安全且耐受性良好，已被 FDA 批準用于其他疾病 30 多年。

科羅拉多大學安舒茨醫(yī)學校區(qū)的一個多學科團隊研究了 GM-CSF 治療的安全性和耐受性及其對唐氏綜合癥小鼠模型和經(jīng)歷典型衰老的小鼠的行為和腦病理學的影響。發(fā)表在《疾病神經(jīng)生物學》雜志上的結(jié)果表明，GM-CSF 對人類具有潛在的適用性。

“患有唐氏綜合癥的人患阿爾茨海默病的風險更高，之前的研究表明，GM-CSF 可以改善阿爾茨海默病患者的認知和腦部病理學。這項新研究表明，GM-CSF 還出乎意料地改善了沒有患阿爾茨海默病的小鼠的認知能力。阿爾茨海默病，”資深作者、科羅拉多大學醫(yī)學院神經(jīng)病學教授、科羅拉多大學阿爾茨海默病和認知中心主任、Linda Crnic 唐氏研究所阿爾茨海默病研究主任亨廷頓波特博士說綜合癥。所有三個小組都位于 CU Anschutz 醫(yī)學園區(qū)。

他補充說：“發(fā)現(xiàn)一種可以幫助患有唐氏綜合癥的兒童和年輕人發(fā)展身心能力的治療方法對于改善他們的健康和日常生活活動至關(guān)重要。”

由 Mahiuddin Ahmed 博士領(lǐng)導的研究小組發(fā)現(xiàn)，使用具有促炎、抗炎和免疫調(diào)節(jié)特性的 GM-CSF 治療可以逆轉(zhuǎn)學習和記憶缺陷，即某些神經(jīng)細胞的損失，以及唐氏綜合癥小鼠模型中大腦中的其他異常，并且還改善了正常衰老小鼠的認知能力。人類版本的 GM-CSF/sargramostim 已被證明可有效改善輕度至中度阿爾茨海默病患者和癌癥患者的認知能力。研究結(jié)果支持這樣的假設，即 GM-CSF/sargramostim 可能通過多種機制促進神經(jīng)元從損傷或神經(jīng)系統(tǒng)疾病中恢復，其中一些機制明顯增強認知功能。

下一步是確定這種治療對唐氏綜合癥患者是否安全、可耐受和有效。

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