治療阿爾茨海默氏病的新型基因療法
在有關(guān)引起阿爾茨海默氏癥的基本機制的實驗室實驗中，由海德堡大學(xué)神經(jīng)生物學(xué)教授UlrikeMüller博士和法國科學(xué)家組成的國際研究小組在 瀏覽全文>>
科學(xué)家工程師基因治療病毒進(jìn)入大腦
基因療法有望徹底改變許多疾病的治療方法，包括ALS等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。但是，傳遞治療基因的小型病毒在高劑量時可能會產(chǎn)生不利的副作用。UNC醫(yī) 瀏覽全文>>
研究人員開發(fā)針對聾人的基因療法
俄勒岡州立大學(xué)的科學(xué)家已通過開發(fā)一種方法來更好地研究聽力必需的大蛋白并發(fā)現(xiàn)其截短的形式，向聾人基因治療邁出了重要的一步。 otoferli 瀏覽全文>>
基因療法為扭轉(zhuǎn)先天性耳聾提供希望
與邁阿密大學(xué)，哥倫比亞大學(xué)和舊金山大學(xué)合作，巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法蘭西學(xué)院，索邦大學(xué)和克萊蒙·奧弗涅大學(xué)的科學(xué)家們成功地恢 瀏覽全文>>
基因療法可治療和逆轉(zhuǎn)小鼠模型中的MS癥狀
根據(jù)9月21日發(fā)表在《分子療法》雜志上的一項研究，一種有效而持久的基因免疫療法可以預(yù)防和逆轉(zhuǎn)小鼠多發(fā)性硬化癥的癥狀。多發(fā)性硬化癥是一 瀏覽全文>>
基因療法可將心臟功能提高多達(dá)25％
西奈山的研究人員報告說，在一項使用基因療法逆轉(zhuǎn)大型動物模型中充血性心力衰竭引起的心臟損害的試驗中，心臟功能提高了25%。這是首次使用 瀏覽全文>>
杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因療法可安全保留肌肉功能
費城-賓夕法尼亞大學(xué)開發(fā)的一種基因療法可以成功并安全地停止與大小動物模型中罕見的遺傳性疾病相關(guān)的嚴(yán)重肌肉退化，該疾病可用于治療杜興 瀏覽全文>>
基因療法可恢復(fù)罕見免疫缺陷病嬰兒的免疫力
一項小型臨床試驗表明，基因治療可以安全地糾正新診斷出患有罕見的危及生命的遺傳性疾病的嬰兒的免疫系統(tǒng)，其中抗感染免疫細(xì)胞不能發(fā)育或正 瀏覽全文>>
使基因療法更安全 更有效
用于傳遞基因療法的病毒載體在制造過程中經(jīng)歷了自發(fā)的變化，影響了它們的結(jié)構(gòu)和功能，賓夕法尼亞大學(xué)佩雷??爾曼醫(yī)學(xué)院的研究人員在分子療 瀏覽全文>>
基因療法比目前的血友病B療法更具成本效益
圣裘德兒童研究醫(yī)院的一項分析發(fā)現(xiàn)，血友病 B 基因療法的制造和分銷成本與據(jù)報道正在考慮用于目前正在開發(fā)的血友病基因療法的 200 萬美 瀏覽全文>>