基因療法比目前的血友病B療法更具成本效益

圣裘德兒童研究醫(yī)院的一項分析發(fā)現(xiàn)，血友病 B 基因療法的制造和分銷成本與據(jù)報道正在考慮用于目前正在開發(fā)的血友病基因療法的 200 萬美元以上的價格之間存在巨大差距。

該研究在線發(fā)表在血液雜志上。它是第一個報告基因治療生產(chǎn)成本的公司。

St. Jude 研究人員開創(chuàng)并開發(fā)了多種疾病的基因療法，包括血友病 B。這種遺傳性出血性疾病影響了大約 30,000 人中的 1 人，主要是男性。

分析依賴于醫(yī)院自己的成本數(shù)據(jù)。研究人員計算出，針對嚴(yán)重 B 型血友病患者進行基因治療的制造、分銷和五年隨訪的每位患者總成本為 87,198 美元。

“決定新藥價格的因素有很多。生產(chǎn)成本只是等式的一部分，雖然它們不能說明全部情況，但在談話中經(jīng)常忽略它們，”醫(yī)學(xué)博士 Nickhill Bhakta 說。 St. Jude 全球兒科醫(yī)學(xué)部。他和圣裘德血液學(xué)系的醫(yī)學(xué)博士 Ulrike Reiss 是共同資深作者。

近年來，美國處方藥的高成本成為頭條新聞。研究人員希望通過披露 St. Jude 成本數(shù)據(jù)，該分析將促進圍繞價格公平以及拯救生命的療法應(yīng)該讓社會付出代價的更高透明度和基于證據(jù)的討論。

血友病 B：原因和當(dāng)前治療

血友病 B 是由因子 IX 基因中的突變引起的，該突變可能導(dǎo)致同名必需凝血蛋白的含量低于 1%，達(dá)到危險的水平。對于患有嚴(yán)重疾病的人來說，擦傷和腫塊是醫(yī)療緊急情況。

目前的療法包括以不同的配方輸注凝血因子替代療法，以預(yù)防或治療出血。根據(jù)配方，因子更換的范圍從每年約 300,000 美元到 776,000 美元不等。預(yù)防性(預(yù)防性)治療需要每周輸注數(shù)次。

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