邁向囊性纖維化細(xì)胞或基因治療的一步

囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑 (CFTR) 調(diào)節(jié)劑是囊性纖維化的一項(xiàng)突破，可改善氯化物和水的運(yùn)動(dòng)并潤(rùn)濕粘液分泌物。但這些藥物價(jià)格昂貴，并非對(duì)所有囊性纖維化患者都有效，并且存在副作用和與其他藥物的相互作用。對(duì) CFTR 調(diào)節(jié)劑有反應(yīng)的人必須終生服用。

波士頓兒童醫(yī)院肺科主任、醫(yī)學(xué)博士 Ruby Wang 研究員和醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生學(xué)碩士 Benjamin Raby 設(shè)想了一種替代方法：針對(duì)最近才發(fā)現(xiàn)的細(xì)胞類型進(jìn)行細(xì)胞療法或基因療法。

眼睛離子細(xì)胞

2018 年，發(fā)表在《自然》雜志上的兩項(xiàng)研究震撼了囊性纖維化科學(xué)界。他們發(fā)現(xiàn) CFTR 基因突變主要影響離子細(xì)胞——以前未知的細(xì)胞，僅占?xì)獾兰?xì)胞的 1%。令人驚訝的是，超過 90% 的 CFTR 蛋白是由這些稀有細(xì)胞產(chǎn)生的。

現(xiàn)在，在美國(guó)呼吸與重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)雜志上，Wang 和波士頓大學(xué)的同事報(bào)告說，他們首次使用干細(xì)胞技術(shù)從患者身上制造了離子細(xì)胞。波士頓兒童醫(yī)院的合作者包括來自干細(xì)胞研究項(xiàng)目的 Thorsten Schlaeger 博士和 Yang Tang，以及肺科醫(yī)學(xué)博士 Stuart Rollins 和 Chantelle Simone-Roach。

這一成就意味著現(xiàn)在可以在培養(yǎng)皿中研究離子細(xì)胞，以了解它們的生物學(xué)特性——以及它們作為治療載體的可能用途。

“也許我們可以糾正患者的離子細(xì)胞并將它們放回肺部，”Wang 說。“這就是它令人興奮的原因。”

推翻CF中的教條

離子細(xì)胞可能在囊性纖維化中發(fā)揮關(guān)鍵作用的想法最初引發(fā)了強(qiáng)烈的懷疑。如此罕見的細(xì)胞如何幫助保持肺部清潔?氣道的纖毛細(xì)胞沿著氣道推動(dòng)粘液，似乎是合乎邏輯的目標(biāo)細(xì)胞。

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