maralixibat治療罕見膽汁淤積性肝病進(jìn)入三期臨床

Mirum制藥公司最近宣布，已獲得1.2億美元的A系列融資，以支持其領(lǐng)先候選藥物maralixibat在治療罕見膽汁淤積性肝病方面的臨床開發(fā)。

此外，Mirum還宣布已與Shire達(dá)成協(xié)議，獲得開發(fā)和銷售maralixibat的全球獨(dú)家權(quán)利。Maralixibat是頂膜中鈉離子依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)的口服抑制劑。根據(jù)協(xié)議，夏爾將獲得預(yù)付款、米盧姆公司的股權(quán)以及潛在的未來銷售里程碑和版稅。目前，maralixibat正被開發(fā)用于治療Alagille綜合征(ALGS)和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)，并正在研究其預(yù)防膽汁酸過度積累和控制與膽汁淤積性肝病(如ALGS和PFIC)相關(guān)的極度瘙癢的能力。

馬拉利西巴特可能成為治療這些疾病的一流口服藥物。盡管該藥物目前的開發(fā)集中在ALGS和PFIC的兒科適應(yīng)癥上，但也有可能將其開發(fā)用于膽汁淤積性肝病的其他兒科和成人適應(yīng)癥。迄今為止，已有230多名膽汁淤積患者接受了maralixibat治療，并提供了廣泛的安全數(shù)據(jù)集。

一項(xiàng)關(guān)于ALGS治療的IIb期臨床研究的48周數(shù)據(jù)分析表明，該研究已經(jīng)達(dá)到主要終點(diǎn)。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。Mirum計(jì)劃在2019年開始maralixibat的三期臨床開發(fā)。作為與Shire戰(zhàn)略交易的一部分，Mirum還獲得了volixibat的獨(dú)家全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)，后者也是ASBT的抑制劑。

來源：mirum pharmaceuticals獲得1.2億美元的a系列融資，用于開發(fā)針對(duì)罕見肝病的3期現(xiàn)成maralixibat

原標(biāo)題：肝病新藥！Mirum公司獲得1.2億美元的A系列融資，推動(dòng)創(chuàng)新藥物馬拉利沙巴特進(jìn)入三期臨床。

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