神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童新療法的希望

患有被稱為神經(jīng)母細(xì)胞瘤的侵襲性癌癥復(fù)發(fā)的兒童存活的機(jī)會(huì)很小。然而，包括瑞典卡羅林斯卡學(xué)院的研究人員在內(nèi)的一個(gè)小組現(xiàn)在表明，如果與化療聯(lián)合使用，在人類中耐受性良好的 DHODH 阻滯劑可以治愈小鼠的神經(jīng)母細(xì)胞瘤。該研究發(fā)表在JCI Insight雜志上，為這種聯(lián)合療法的臨床試驗(yàn)鋪平了道路。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是神經(jīng)組織的腫瘤，通常在非常年幼的兒童中被診斷出來，通常在兩歲之前。這種疾病是嬰兒中最致命的癌癥。這項(xiàng)新研究表明，參與代謝和 DNA 合成的蛋白質(zhì) DHODH(二氫乳清酸脫氫酶)在促進(jìn)侵襲性神經(jīng)母細(xì)胞瘤的腫瘤生長(zhǎng)中也發(fā)揮著關(guān)鍵作用。

提高生存率的潛力

“通過使用特定的 DHODH 阻滯劑進(jìn)行靶向治療，我們?cè)诓煌募?xì)胞和動(dòng)物研究中表明，癌細(xì)胞會(huì)死亡，并且腫瘤會(huì)停止生長(zhǎng)，”卡羅林斯卡學(xué)院婦女和兒童健康系高級(jí)研究員 Ninib Baryawno 說。該研究的通訊作者。“這是非常有希望的，因?yàn)?DHODH 阻滯劑已被證明在其他疾病的臨床試驗(yàn)中具有良好的耐受性。”

當(dāng)研究人員將 DHODH 阻滯劑與已經(jīng)用于治療患有神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童的化學(xué)療法相結(jié)合時(shí)，他們成功地治愈了患有這種疾病的侵襲性變異的小鼠。

“這種聯(lián)合療法應(yīng)該在臨床上進(jìn)行測(cè)試，因?yàn)樗锌赡芴岣呱窠?jīng)母細(xì)胞瘤兒童的生存率，”Baryawno 說。“這是非常需要的，因?yàn)椴恍业氖牵壳暗闹委煼椒ㄊ箯?fù)發(fā)的存活機(jī)會(huì)很小。”

該研究是與美國(guó)麻省總醫(yī)院和哈佛干細(xì)胞研究所的研究人員密切合作進(jìn)行的。波士頓的資深作者之一大衛(wèi)賽克斯評(píng)論道：

“這是一個(gè)令人興奮的發(fā)現(xiàn)，具有幫助患者的真正潛力。它也強(qiáng)調(diào)了國(guó)際合作的重要性。”

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